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日前，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了第三批临床急需境外新药名单。本次名单共纳入了7款药，其中包括3款罕见病孤儿药：获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）、晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积（CLN2）、多发性硬化。
图1,.新引进药品名单
我们生活在一个不好不坏的时代，虽然视网膜色素变性现阶段无法治疗，但正如文章开头提到的，国家正在大力支持对罕见病药物引进的*策。罕见病药物实行的是临床急需境外新药只要不存在人种差异的问题，可直接在中国提出上市申请，国家药监局将按照优先审评审批的程序，缩短完成认证的时间。
这个是好事，这是国家对于罕见病的重视及关爱。
视网膜色素变性现阶段虽然没办法治疗，但还是有一款针对RPE65基因的药物。
这里患者可能会困惑那为什么不按照罕见病*策直接引进呢？
图2.诺华在此次进博会的展台
最近收到一位患者家属参加进博会带回来的消息——该眼科基因药物Luxturna由诺华代理非美国以外的销售权。诺华方面提到Luxturna基因药物的引进问题在年、年都医院的基因领域专家们谈判过，无法谈判成功的原因在于价格太贵，国内现阶段暂时无法接受万的药物费用；而诺华考虑到全球销售价格体系，也不同意降低太多，所以目前谈判正处于拉锯战的状态。
那么，RPE65患者家属从医生处了解到的信息是否真是如此呢？
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