“我们所做的工作，就是能让这些无药可治的罕见的遗传性眼病患者得到治疗。”11月7日，中眸医疗科技有限公司创始人沈吟在接受采访时说，针对遗传性致盲眼科疾病X连锁视网膜劈裂症，她带领团队自主研发的基因治疗药物已进入临床试验阶段，取得积极的进展。据悉，这是国内首个视网膜劈裂症基因治疗进入临床阶段的创新药研发项目。
沈吟早年曾在美国爱因斯坦医学院、斯坦福大学从事博士后研究和神经眼科的临床工作，研究方向主要围绕神经眼科和视网膜遗传性疾病的基因治疗。年沈吟回国工作，目前受聘出任武汉大学眼科研究所所长、医院眼科中心常务副主任。
据统计，我国失明患者超过万人，每年新增失明患者45万人。其中，视网膜劈裂症是一种遗传性致盲眼科疾病，发病率最高可达五千分之一，国内大约有数十万患者。患者多为少年儿童，发病早期容易被误诊为弱视、屈光不正，也会因并发玻璃体出血、视网膜脱离而导致失明，患者和患者家庭都非常痛苦。
眼科遗传性的疾病种类繁多，目前尚属世界性的医学难题，美国基因治疗的先驱ATCG公司和美国眼科研究所都开展过视网膜劈裂症的基因治疗临床试验，因疗效原因，目前已暂停或终止实验。
年起，沈吟教授团队开始对遗传性视网膜劈裂症进行研究，课题获得国家自然科学基金和科技部的重点专项支持，目前已在美国科学院院报、自然杂志等行业权威期刊发表了70余篇论文，并在国内最早进入遗传性视网膜劈裂的临床研究阶段。
据沈吟介绍，两名参与临床研究的小患者视力比较差，勉强只有0.1视力，经过基因方法治疗后，他们的视力都有明显改善，有一个孩子的妈妈欣喜地表示，“孩子现在可以开始打兵乓球了，还可以在5米远的客厅沙发上看电视。”另一个孩子的视力也得到了一定程度的提高。
年，沈吟教授团队在武汉经开区华中智谷成立中眸医疗，围绕青少年视网膜劈裂症、视网膜色素变性等眼科疾病开展一系列创新药物研发，眼科遗传病基因治疗药品研发进入快车道。今年3月，因为看好团队和眼科遗传病基因治疗这一新赛道，武汉经开区上市医药企业海特生物入股中眸医疗，双方携手攻关眼科遗传病的基因治疗。
近年来，武汉经开区围绕大健康产业精准发力，目前已集聚了海特生物、同济现代医药、福格森(武汉)生物科技、华润湖北医药等一批国内领先的大健康企业，形成了车谷新的创新产业链。“武汉经开区医药企业各具特色，发展大健康产业优势十分突出。我们有信心在这里获得更加长远的发展。”沈吟介绍，药物研发过程漫长，海特生物入股后，公司现有产品线研发明显提速。
目前，基于沈吟教授的科研优势，中眸医疗围绕眼科疾病布局了5条在研管线，主要包括青少年视网膜劈裂症、无脉络膜症、全色盲、视网膜色素变性以及年龄相关性*斑变性等疾病，除了视网膜劈裂症的临床研究取得了成绩，针对视网膜色素变性的研究也取得了一定的进展。
遗传性视网膜色素变性是一类各种原因基因突变导致的遗传性的致盲性眼病，起初是夜盲，然后会逐渐丧失视力，临床发病率达四千分之一。沈吟团队研发的新型光敏蛋白药物，可以治疗所有不分基因类型的先天性疾病视网膜色素变性等，还可以治疗各种后天性的老年*斑变性晚期的病人，“我们期待明年能进入临床试验阶段，造福广大盲人和低视力患者。”沈吟说。
出品：武汉经开区工委宣传部
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采写：记者张隽实习生张炜祺
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