复制、剪切、粘贴，生命的字符就是如此朴实无华。
在实现基因的“读”之后，对遗传密码的“写”成为基因组学研究的下一个方向。早在年，第一代技术ZEN就为人们打开了基因编辑的大门，然而包括TALEN在内的前两代技术都没有办法实现精准编辑、解决脱靶问题，直到CRESPR技术的出现。
年，加州大学伯克利分校、哈佛大学、麻省理工大学的科学家们创造了CRESPR技术。该技术的诞生改写了科学家们对遗传工程的理解，使得基因的编辑成为了轻松且精确的事情。
在这之后，基因编辑就成为了一把精准“魔剪”，CRESPR技术也一跃成为成为全球领域的投资热点，不仅吸引了JenniferDoudna、EmmanuelleCharpentier、GerogeChurch、张锋等技术大牛进行创业，同时也让辉瑞、诺华等跨国药企争相布局，盖茨基金会、谷歌风投、ARCHVenture等全球一流投资机构更是持续重仓。
如果遗传物质比作一本书，那么基因编辑就是书中对一个个文字，基因编辑就是修改里面对某个字、某句话，甚至整段话。在这项技术对推动下，基于基因编辑对各项应用研究得以飞速发展，研究方向覆盖医疗、农业、环境、海洋等领域。年，AlliedMarketResearch曾指出全球基因编辑产业规模将在年将超过亿美元，约合人民币亿元。
在医疗领域，包括但不限于细胞治疗、基因治疗、再生医学、异种移植、合成生物学等等，针对肿瘤免疫、眼科疾病、器官衰竭的颠覆性疗法出现。每一个细分领域，都是近些年全球医疗投资的热门风向。
#01CAR-T到CAR-NK，基因编辑让细胞治疗走进现实谈及基因编辑在医疗中的应用，首先想到的自然是癌症的治疗。比如年，诺华和宾夕法尼亚大学团队利用嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）成功治愈一名患有白血病的女孩Emily。
这一类通过基因编辑手段，对人体免疫细胞进行改造和增强对方法叫做细胞免疫疗法。其治疗过程大致是从人体内分理处具有活力的免疫细胞，在体外进行改造（或不改造）和扩增后在回输到病人体内。这些回输的细胞具备更强的免疫力，能够给予癌细胞更强的打击，从而达到疾病治疗的目的。除了前文提到的CAR-T细胞，类似的还有TIL细胞治疗、TCR-T细胞治疗、CAR-NK细胞治疗等选择。
CAR-T细胞疗法
作为国际上研究最为火热的肿瘤免疫治疗方法，CAR-T疗法在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗中展现出惊艳的治疗效果。目前全球一共有8款CAR-T治疗产品上市，这些产品主要针对CD19和BCMA两个靶点。此外，全球范围内等一众公司也在积极探索CD、CD33等新靶点，对应等研发管线也在迅速扩张，目前全球已经有多家公司等实体瘤项目推进到临床晚期阶段。
图1
全球已上市的CAR-T细胞治疗产品，数据来自动脉橙
TCR-T细胞疗法
通过筛选和鉴定能够特异性结合靶点抗原的TCR序列，采用基因工程手段将其转入到患者外周血来源的T细胞中(或异源T细胞)，再将改造后的T细胞回输至患者体内，使其特异性识别和杀伤表达抗原的肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤的目的。
目前基于TCR-T的实体瘤研究包括肝癌、卵巢癌、胶质母细胞瘤、肺癌和间皮瘤等。
目前全球范围内获批上市的TCR-T细胞疗法仅一款，即Immunocore公司研发的免疫疗法Kimmtrak，该疗法被批准用于HLA-A*02:01阳性的无法切除或转移性葡萄膜黑色素瘤（mUM）成人患者。此外，Adaptimmune、TCR2Therapeutics等公司也备受